تُظهر الابتكارات العلمية والطبية التي تُغير حياة الأطفال في العام 2025، والتي تُقدمها مستشفيات الأطفال، كيف يُغير الاستثمار العام حياة الناس.
وغالباً ما تكون العلاجات التي تغير حياة الأطفال مدفوعة بأبحاث متطورة في مستشفيات الأطفال، حيث يتم تمويل هذا البحث الأساسي من خلال مصادر أخرى غير حملات جمع التبرعات التي يقوم بها المشاهير وحفلات المؤسسات الخيرية. وبفضل الاستثمارات من مصادر اتحادية مثل المعاهد الوطنية للصحة (NIH)، تم دعم ستة اكتشافات علمية من مستشفيات الأطفال في أميركا، تُظهر كيف يُغير الاستثمار العام حياة الناس. نستعرض اكتشافات طب الأطفال في حصاد 2025. ونعرض للأدوية التي تم ضمان توزيعها حول العالم، هذا العام.

1. علاج سرطان الدم بالخلايا التائية المعدلة وراثياً

تلقى سرطان الدم لدى الأطفال، الذي لم يستجب لأي دواء متاح، علاجاً جديداً وفعالاً بفضل التجارب السريرية التي أُجريت في مستشفيات الأطفال بدعم من المعاهد الوطنية للصحة والمعهد الوطني للسرطان. في علاج الخلايا التائية المعدلة وراثياً (CAR T-cell therapy)، يقوم الأطباء بجمع الخلايا التائية المناعية من الطفل، وتعديلها وراثياً لتتعرف إلى الخلايا السرطانية، ثم إعادتها إلى الجسم لمهاجمة سرطان الدم مباشرةً، وقد أصبح هذا النهج أول علاج جيني معتمد في الولايات المتحدة.

2. تسلسل الجينوم

في ستينيات القرن الماضي، اكتشف علماء في معاهد الصحة الوطنية الأمريكية آلية عمل الشفرة الوراثية، وحازوا على جائزة نوبل. وفي عام 2003، تمكن العلماء من فك شفرة الجينوم البشري بالكامل، بدعم جزئي من تمويل معاهد الصحة الوطنية. وقد أتاح هذا الاكتشاف حقبة جديدة في الطب، سمحت بتشخيص الأمراض في مراحلها المبكرة، وتقديم علاجات شخصية مثل العلاجات الموجهة للسرطان، لكن في العام 2025 تم إجراء اختبارات جينية تنبؤية لتقييم مخاطر الإصابة بالأمراض عند الأطفال، كما حفز هذا العمل التأسيسي تطوير العلاج الجيني، الذي يُمكنه الآن علاج الأطفال من أمراض خطيرة ومُنهكة.

3. جراحة الجنين لعلاج السنسنة المشقوقة

كانت السنسنة المشقوقة تعني في السابق شللاً مدى الحياة لكثير من الأطفال. وقد أثبتت دراسة أجريت في العام 2025 في إدارة السنسنة المشقوقة (MOMS) ، التي شاركت في قيادتها عدة مستشفيات للأطفال وموّلها المعهد الوطني لصحة الطفل والتنمية البشرية، أن إصلاح الحبل الشوكي داخل الرحم يُحسّن الحركة ويقلل المضاعفات مقارنةً بالجراحة بعد الولادة. واليوم، بات بإمكان العائلات في جميع أنحاء البلاد الوصول إلى برامج جراحة الأجنة المبنية على تلك النتائج، مما يمنح الأمل حيث كان معدوماً. ويمنع شلل الأطفال.

4. الأدوية الدقيقة لعلاج التليف الكيسي

لعقود طويلة، كان يُعتقد أن التليف الكيسي مرضٌ قاتلٌ يصيب الأطفال. كشفت أبحاثٌ مبكرةٌ ممولةٌ من معاهد الصحة الوطنية الأمريكية عن جين CFTR والبروتين المعيب فيه، مما مهد الطريق لأدويةٍ دقيقةٍ مثل إيفاكافتور، ومجموعاتٍ دوائيةٍ ثلاثيةٍ أحدث. تُحسّن هذه العلاجات بشكلٍ كبيرٍ وظائف الرئة وفرص البقاء على قيد الحياة، مما حوّل التليف الكيسي إلى حالةٍ يتعايش معها العديد من الأطفال بدلاً من أن يموتوا بسببها.
نصائح للتعامل مع أمراض الأطفال الشائعة عند بداية العام الدراسي

5. تطوير لقاح فيروس الروتا

كان فيروس الروتا يتسبب في دخول مئات الآلاف من الرضع إلى المستشفيات سنوياً بسبب الجفاف الشديد. وقد ساهم التعاون المدعوم من معاهد الصحة الوطنية الأمريكية مع باحثين في طب الأطفال في ابتكار لقاح RotaTeq، وهو لقاح فموي لحماية الأطفال من الإسهال الحاد. وقد تمت الموافقة عليه وهو يمنع الآن ملايين حالات دخول المستشفيات حول العالم.

6. علاج ضمور العضلات الشوكي

لم يمضِ وقت طويل على اعتبار ضمور العضلات الشوكي السبب الوراثي الرئيسي لوفيات الرضع. في تسعينيات القرن الماضي، اكتشف باحثون مدعومون من معاهد الصحة الوطنية الأمريكية أن الطفرات في جين SMN1 هي سبب المرض، واختبروا استراتيجيات استبدال الجينات. وقد ساهم الدعم الفيدرالي المستمر في تجاوز السنوات التي غاب فيها الاستثمار الخاص. ومؤخراً وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء زولجينسما، وهو علاج جيني يُعطى لمرة واحدة، ويُمكّن الآن الأطفال الذين كانوا يواجهون الشلل أو الموت من الجلوس والزحف وحتى المشي.

اكتشافات أخرى من أدوية الأطفال تم توفيرها في 2025

في اليوم العالمي للطفل 2025، جددت الشبكة العالمية لتسريع تركيبات أدوية الأطفال (GAP-f) دعوتها للعمل من أجل تحسين الوصول إلى الأدوية الأساسية والمناسبة لأعمار الأطفال. ومواجهة عوائق تحول دون حصولهم على الأدوية التي يحتاجونها بسبب الثغرات المستمرة في البحوث والسياسات الداعمة والاستثمارات في الوقت المناسب.
على هامش الدورة السابعة والسبعين لجمعية الصحة العالمية في وقت سابق من هذا العام، أطلقت مبادرة GAP-f خارطة طريقها الاستراتيجية للفترة 2025-2030، والتي تحدد رؤية لمعالجة فجوة الأدوية لدى الأطفال، وتحدد الاستراتيجية ثلاثة تحولات ستوجه المرحلة التالية من عمل الشبكة:

• توسيع نطاق التركيز على الأمراض ليشمل حالات مثل الفيروس المخلوي التنفسي عند الأطفال (RSV) والملاريا ومرض فقر الدم المنجلي وحمى الضنك والصرع؛
• تعزيز المشاركة القطرية والإقليمية لبناء منظومات وطنية لأدوية الأطفال؛ ودفع عجلة الابتكار من خلال الترويج لتقنيات التركيبات الجديدة ومسارات التطوير السريري الأكثر ذكاءً.
• تحفيز استجابة أكثر إنصافاً واستدامة لاحتياجات الأطفال من الأدوية من خلال الربط بين العلم والسياسة والتنفيذ لضمان عدم تخلف أي طفل عن الركب.

فما الذي حققته مبادرة GAP-f هذا العام أيضاً العديد من الإنجازات بالشراكة مع الإدارات الفنية لمنظمة الصحة العالمية وأعضاء الشبكة، والتي تم توضيحها أدناه.

1 – أدوية الفيروس المخلوي التنفسي والملاريا والصرع

استناداً إلى عملية تحسين الأدوية للأطفال (PADO) المُعتمدة، أنجزت منظمة الصحة العالمية وشركاؤها في برنامج GAP-f بنجاح سلسلة من عمليات تحديد الأولويات التي تغطي الفيروس المخلوي التنفسي (RSV)، والملاريا، والصرع، وحمى الضنك، ومرض فقر الدم المنجلي عند الأطفال. تُشكّل هذه المجالات العلاجية جزءاً من خارطة الطريق الاستراتيجية لبرنامج GAP-f، والتي تم تحديدها من خلال مبادئ شفافة لتحديد الأولويات تُوجّه تركيز الشبكة على الأمراض.

2 - تركيبات ملائمة للأطفال من أدوية السرطان

أصدرت منظمة الصحة العالمية ستة مواصفات جديدة لمنتجات مستهدفة، تتضمن تركيبات ملائمة للأطفال من أدوية السرطان عند الأطفال الأساسية. توفر هذه المواصفات لشركات الأدوية خارطة طريق تقنية واضحة لتطوير نسخ محسّنة من هذه الأدوية، والتي تشتد الحاجة إليها، والمصممة خصيصاً للاستخدام لدى الأطفال في جميع أنحاء العالم.

3 – أدوية علاج الالتهابات البكتيرية لدى الأطفال

تم تطوير بروتوكولات المنتجات العلاجية (TPPs) وفقاً لإجراءات منظمة الصحة العالمية القياسية، بما في ذلك استشارة الخبراء التي عُقدت افتراضياً في يناير 2025، بالاستفادة من خبرات الشركاء والخبراء العالميين في شبكة GAP-f، وستضع هذه البروتوكولات الجديدة الأساس لإدراج هذه التركيبات مستقبلاً في قائمة منظمة الصحة العالمية للتأهيل المسبق للتعبير عن الاهتمام، وفي نهاية المطاف، في القائمة النموذجية للأدوية الأساسية للأطفال بمجرد توفر تركيبات جديدة.
يأتي هذا الإصدار الأخير في أعقاب إطلاق ملفين تعريفيين للمنتجات المستهدفة للمضادات الحيوية، وهما نيتروفورانتوين وأزيثروميسين، واللذان يضيفان إلى مجموعة الإرشادات للمصنعين للمساهمة في الوصول الواسع إلى المضادات الحيوية للأطفال ذات الأولوية لعلاج الالتهابات البكتيرية لدى الأطفال.