باتت العائلات التي قيل لها سابقاً إن أطفالها تجاوزوا السن أو الوزن المسموح به لتلقّي العلاج الجيني لضمور العضلات الشوكي (SMA) تملك بصيص أمل جديد، إذ أصبح مستشفى ميدكير رويال التخصصي في منطقة القصيص من أوائل المراكز خارج الولايات المتحدة التي توفر العلاج الجيني الجديد المُرخّص، الذي يُعطى عبر الحقن المباشر في السائل النخاعي. ويُمكن تقديم هذا العلاج المتقدّم حتى للأطفال في مراحل عمرية متقدمة، بل حتى بعد الطفولة، ما يُمثّل تطوراً نوعياً في إدارة هذا المرض الوراثي النادر. ونال العلاج موافقة الجهات التنظيمية المختصة بعد تقييم عالمي صارم لاستخدامه عبر هذه الطريقة المُبتكرة، وهو مصمم خصيصاً ليتناسب مع احتياجات الأطفال والمراهقين والبالغين، ما يُلغي فعلياً القيود المرتبطة بالوزن التي كانت تشكل عائقاً كبيراً أمام حصول العديد من المرضى على العلاج الجيني لهذا الاضطراب العصبي العضلي النادر. ويمثل هذا الإنجاز محطة فارقة تعزز مكانة الإمارات في طليعة الدول الرائدة في مجال الطب الجيني المتقدم، كما يحمل أملاً جديداً لآلاف العائلات حول العالم ممن يواجهون تحديات هذا المرض النادر. ويُعد ضمور العضلات الشوكي (SMA) اضطراباً وراثياً نادراً يصيب الأعصاب والعضلات، ويتسبب في ضعف تدريجي في العضلات الضرورية للحركة والتنفس والبلع. وفي حال عدم علاجه، يمكن أن يكون المرض مميتاً لدى الرضّع، كما قد يؤدي إلى إعاقات جسيمة لدى الأطفال الأكبر سناً، ما يؤثر بشكل كبير في جودة حياتهم وقدرتهم على القيام بالوظائف الحيوية الأساسية. وكانت العلاجات الجينية السابقة تُعطى عن طريق التنقيط الوريدي، ومخصصة لفئة عمرية محدودة جداً، وغالباً ما تقتصر على الأطفال الذين تقل أعمارهم عن عامين أو الذين يقل وزنهم عن 21 كجم. ونتيجة لذلك، حُرم العديد من الأطفال المصابين من فرصة الاستفادة من هذا العلاج التحويلي، ما تركهم دون خيارات علاجية فعالة. ويُمثل العلاج الجيني الجديد عبر الحقن داخل السائل النخاعي، وأصبح مُرخّصاً في الإمارات ومتاحاً بصفة فورية في مستشفى ميدكير رويال التخصصي، نقلة نوعية في علاج مرض ضمور العضلات الشوكي على مستوى العالم. ويُوسّع هذا العلاج بشكل كبير نطاق الفئات المؤهلة للاستفادة منه. وقالت د.شانيلا لايجو، الرئيس التنفيذي لمجموعة مستشفيات ومراكز ميدكير: «يمثل هذا الإنجاز لحظة فارقة في مسيرة رعاية مرضى ضمور العضلات الشوكي في المنطقة وخارجها. وبالنسبة للأسرة التي استنفدت جميع الخيارات المتاحة، أو أُبلغت بأن طفلها لا يستوفي معايير العلاج الجيني، فإن هذا التطور يمثل بارقة أمل قوية وفرصة جديدة لتحسين جودة الحياة وتحقيق نتائج وظيفية ملموسة تعيد الأمل في مستقبل أكثر إشراقاً». وأكدت أن توفير هذا العلاج الجيني المتقدّم يُجسّد التزام «ميدكير» الراسخ بالارتقاء بمستوى الرعاية الطبية المتخصصة والمعقدة في المنطقة، مشيرة إلى أن المجموعة لطالما ركزت جهودها على تقديم رعاية شاملة للأطفال المصابين بحالات نادرة ومعقدة، وذلك من خلال فرق طبية عالية التأهيل والتخصص، وبنية تحتية متقدمة، ونموذج رعاية تكاملي تم تصميمه خصيصاً لتلبية احتياجات النساء والأطفال ضمن أعلى المعايير العالمية. ومنذ عام 2020، عالجت ميدكير 180 طفلاً مصاباً بمرض ضمور العضلات الشوكي باستخدام العلاج الجيني، بما في ذلك مرضى قدموا إلى الإمارات من دول مثل إيران وتركيا ونيبال ورومانيا والهند وإثيوبيا. ويُفضّل عدد متزايد من العائلات من مختلف أنحاء المنطقة والعالم في الوقت الراهن القدوم إلى الإمارات للحصول على علاجات مبتكرة تُغيّر مجرى حياتهم، ما يُؤكّد مكانة الدولة المتنامية وجهة موثوقة في مجال رعاية الأطفال المتقدمة، والطب الجيني، وعلاج الأمراض النادرة. خطوة متقدمة من الناحية الطبية، وصف د.فيفيك موندادا، استشاري طب الأعصاب للأطفال في مستشفى ميدكير رويال التخصصي، هذا العلاج بأنه خطوة تحوّلية متقدمة في رعاية الأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي ممن تزيد أعمارهم على عامين. وأشار إلى أن العلاج خضع لتقييم دقيق ومراجعات وموافقات تنظيمية صارمة على المستوى الدولي، بما في ذلك مراجعة واعتماد إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، قبل أن يصبح متاحاً في الإمارات، ما يعكس موثوقيته وسلامته خياراً علاجياً متطوراً وفعّالاً.
