مُنِحَت الخميس جائزة «لاسكر» التي تُعَد أرفع وسام علمي أمريكي لثلاثة باحثين توصلوا إلى علاج «ثوري» غيّروا بفضله حياة آلاف المرضى الذين يعانون التليّف الكيسي، وهو مرض وراثي خطير.فهذه الجائزة المرموقة التي يُنظَر إليها غالباً على أنها مؤشر إلى هوية الفائز المحتمل بجائزة نوبل، خُصصت هذه السنة لمكافأة أبحاث طبيب أمراض الرئة مايكل ويلش والباحثين خيسوس غونزاليس وبول نيغوليسكو من شركة «فيرتكس» الأمريكية للصناعات الدوائية.وشارك العلماء الثلاثة في التوصل إلى فئة جديدة من الأدوية لعلاج هذا المرض الذي يعانيه نحو 100 ألف شخص في مختلف أنحاء العالم، من بينها الدواء الرئيسي «كافتريو» (أوروبا) و«تريكافتا» (الولايات المتحدة).ولفت مايكل ويلش في حديث لوكالة فرانس برس إلى أن الأطفال الذين يتناولون هذه الأدوية «يبدون بصحة جيدة، لا يسعلون، بل يركضون ويلعبون». وأضاف «حتى أنني لا أصدق ذلك، فهم يذهبون إلى المدرسة، ويتزوجون، ويواصلون حياتهم».ويتناقض هذا الواقع كثيراً مع ما كان عليه في بداية مسيرة ويلش المهنية، إذ كان تشخيص التليّف الكيسي آنذاك يعني الموت في مرحلة الطفولة أو المراهقة لمعظم المرضى.فهذا المرض غير قابل للشفاء، يسبب إفراز مخاط كثيف ولزج بشكل غير طبيعي، مما يعيق مجرى الهواء والجهاز الهضمي. ويعاني المرضى ضيقاً في التنفس في حال بذلوا أدنى جهد.وينبغي على المريض أن يتناول مدى حياته حبوب دواء «فيرتكس» الذي تصفه جمعيات المرضى بأنه «ثوري»، مشيرة إلى أنه لا يعالج الأعراض، بل الأسباب الكامنة وراء المرض.وبعد اكتشاف الجين المعروف بمنظم التوصيل الغشائي للتليف الكيسي (CFTR) عام 1989، والذي تُسبب طفرته التليف الكيسي، شرع مايكل ويلش في تحليل المشكلة مع باحثين آخرين. وقال «رأيت أننا لو استطعنا فهم آلية عمل CFTR، لتمكنّا من إصلاحه».وبعدما توصّل إلى توضيح دور البروتين المُشفّر بواسطة الجين المعني، سعى إلى فهم سبب منع الطفرات الجينية إياه من العمل بشكل صحيح.وحدد ويلش شذوذين رئيسيين مرتبطين بالطفرة الأكثر شيوعاً، الأول نوع من تشابك البروتين داخل الخلية، والثاني انخفاض قدرتها على أداء وظيفتها.وبَيَّنَ أن هذه المشاكل ليست حتمية، فالبروتين، على سبيل المثال، يتمكن من الوصول إلى سطح الخلية عند تعرضه لدرجات حرارة منخفضة.وبعد الترخيص للمرة الأولى في الولايات المتحدة عام 2019 للعلاج الثلاثي الذي أُطلقت عليه تسمية «كافتريو/تريكافتا»، حقق نجاحاً كبيراً في جعل المرض يستقر لدى الكثير من المرضى، وصنفته منظمة الصحة العالمية علاجاً أساسياً عام 2025.إلاّ أن سعر هذا الدواء لا يزال مرتفعاً، والأدوية من هذه الفئة غير فاعلة لدى أقلية صغيرة من المرضى الذين يحملون طفرات أخرى.وأقرّ بول نيغوليسكو في حديث لوكالة فرانس برس بأن «العمل لم ينتهِ بعد»، مؤكداً التزامه بعدم إهمال أي مريض.
